细胞与基因治疗快速发展导致FDA超负荷工作，相关部门未来需增加约100名员工

经过多年的曲折发展，细胞与基因治疗药物临床取得了鼓舞人心的成效，目前全球已有多款细胞与基因治疗药物获批上市，其中上市的基因疗法已达41款（全文链接：汇总|全球已上市41款基因治疗药物），随着越来越多的细胞与基因治疗产品的上市，以及细胞基因治疗技术的快速发展，细胞基因治疗即将迎来高速发展期，目前，每年都有很多款细胞基因治疗药物被提交至监管机构进行IND/BLA申请。

而美国FDA作为全球顶尖的药物评审机构，更是吸引全球的细胞与基因治疗企业前来提交监管申请。目前，FDA内负责监管细胞与基因治疗产品的办公室，其工作量已经超过3000个“活跃”的IND。

组织与先进疗法办公室（OTAT）主任Wilson Bryan在近日表示，细胞与基因治疗的审稿人和项目经理非常紧缺，在过去的5-10年内，IND数量和工作量的增长速度超过了人员的增长速度，这造成了压力。

OTAT拥有约300名员工，但是由于即将进行的处方药使用者收费重新授权(PDUFA VII)，将在未来4-5年内增加约100名员工。就目前的职位空缺而言，Wilson Bryan表示，OTAT正在寻求40-50名员工，以填补前FDA员工的离职。从FDA离职可以从行业内获取更高的薪水。

尽管人员短缺，工作量大，但是Wilson Bryan仍然对细胞与基因治疗的前景持乐观态度。

此外，组织与先进疗法办公室（OTAT）最新被更名为治疗产品办公室（OTP），并提升到“超级办公室”的地位。

对监管部门提出的挑战

此前，塔夫茨医学中心生物医学系统设计中心战略总监Mark Trusheim表示，预计到2030年，细胞和基因疗法将有约64项产品获得批准。

基于细胞与基因治疗的卓越疗效，该类创新药也被视为一代革命性药物，受到社会的广泛重视。

但是，相较于不断涌现的生物技术公司，和创新管线，监管机构对于细胞与基因治疗药物的监管经验较为薄弱。不过，监管部门对于细胞与基因治疗的法规也在不断完善。

以我国为例，细胞与基因治疗产业是我国“十四五”生物经济发展规划中的重点发展产业。我国也是细胞与基因治疗发展最快的国家的之一，以CAR-T为主要代表在全球占据重要的科研地位。也正是不断进步的创新技术，对我国的药品监管提出了更高的要求和挑战。

从2003年至今，国家药监局（CDE）已经出台10份关于基因与细胞治疗领域的指导原则（包括征求意见稿）。同时，各省市地区也相继发布地方规范性文件，从机构人员、质量体系、生产工艺、设施设备等方面对细胞治疗产品制备提出详细的要求。

2022年8月，中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专业委员会正式成立，以细胞与基因治疗产业发展问题为导向，全面梳理产业发展现状，提出科学监管建议，进一步完善制度机制，统筹资源，充分发挥专委会的平台优势，凝聚各方合力，加强“学研产”一体化生态体系建设，促进产业高质量发展。

参考资料：

1.https://endpts.com/overworked-and-ready-for-expansion-fdas-cell-and-gene-therapy-office-preps-to-add-about-100-new-positions/

来源：佰傲谷BioValley、细胞与基因治疗领域

E.N.D

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